2021年9月25日（中国·北京），“罕见病全球药物信息平台”启动会在北京阿里中心圆满落幕。该平台由博鳌乐城罕见病临床医学中心和阿里健康携手打造，旨在通过搭建线上线下一体化的健康服务平台，解决罕见病患者一直存在的境外创新治疗药物“找不到、用不上”这一难题。
启动会现场
首批上线的创新罕见病药品有22个，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法诺肽等国内暂无的药品。用户只需在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，按要求成功提交基础信息后，便可享受到平台的相关服务。
操作界面
据世卫组织统计，中国已知罕见病约1400余种，罕见病患者约2000万，其中近半数为儿童患者。“无药可用是国内罕见病治疗的痛点之一。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说，“目前中国仍有17种罕见病的患者面临‘境外有药、境内无药’的困境。”在此背景下，罕见病药物可及性问题亟待改善。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“博鳌乐城先行区”）作为目前全国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”，截至目前已实现进口特许药械品种175种。这些药械集中存放保税仓内，全过程可监控、可追溯，还配备了医生对患者进行治疗管理、跟踪随访，确保患者用药健康、安全。
博鳌乐城先行区管理局副局长吕小蕾表示，博鳌乐城先行区的“先行先试”政策，使得国外获批但中国尚未获批的“孤儿药”可以在博鳌乐城先行区使用，让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法延缓或治愈疾病。同时，随着9月15日海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合发布《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化，患者在博鳌乐城先行区就医用药会更加便捷。“期望通过博鳌乐城先行区和阿里健康此次携手，有效聚合优质资源，提供罕见病全球寻药的专项保障，造福更多国内罕见病患者。”吕小蕾说道。
在阿里健康资深副总裁马立看来，信息不对称是医疗行业面临的痛点，罕见病由于发病率低、症状复杂、诊断困难，导致药品相关信息难以快速获得。“罕见病全球药物信息平台是多方为罕见病支持体系建设做的有效探索，阿里健康希望通过互联网技术打通罕见病就医、用药环节，帮助患者更好地接受治疗、走向社会”。马立说道。
北京病痛挑战公益基金会秘书长、创始人王奕鸥提到，中国罕见病患者存在很大的未被满足的医疗需求，包括境外上市、境内不可及的创新罕见病药械和特医食品等。博鳌乐城的特殊政策和乐城罕见病中心给患者带来了希望。北京病痛挑战基金会作为罕见病患者发起的公益组织，一直致力于发动社会各界力量，给罕见病患者群体以多方位支持，未来将会和乐城紧密合作，让乐城的政策惠及更多患者。
香港维健医药集团创始人、董事长兼CEO王威表示，以患者为中心是我们不变的初心，维健医药一直在探索和解决国内罕见病患者“用药最后一公里”的问题。此次罕见病全球药物信息平台的上线让用药可及性触达更多的罕见病患者及家庭，更有效地做到了解患者用药之急。希望能通过该平台，让更多罕见病患者获益。
博鳌乐城罕见病临床医学中心主任肖丽提到，中心将根据罕见病全球药物信息平台收集的患者需求，通过博鳌乐城先行区“先行先试”的政策让急需的药械落地，加速引入中国市场，以惠及更多的罕见病患者。
罕见病全球药物信息平台将依托阿里健康在互联网技术、人工智能、云计算等领域的能力，以及博鳌乐城罕见病临床医学中心在罕见病药品资源、诊疗服务、专家等方面的资源，探索更多“互联网+医药”的创新模式，推动我国罕见病事业发展的同时，为罕见病患者提供更多智慧化的医疗解决方案。
关于阿里健康
阿里健康是阿里巴巴集团投资控股的公司之一，自2014年加入阿里巴巴大体系以来，凭借阿里巴巴集团在电子商务、移动互联网、大数据和云计算、物联网等领域的优势，阿里健康从药品追溯码业务起步，逐步发展出医药电商、互联网医疗服务、健康管理服务等创新业务，成为阿里巴巴在大健康领域的旗舰平台。阿里健康面向全国数以亿计的家庭医疗健康管理者，将逐步建成“有好药、有名医、有保障”可信赖的普惠的医疗健康服务平台，做照顾你和家人健康的“行家里手”。
关于维健医药
香港维健医药集团成立于2006年，是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。集团已先后与多个全球领先的生物制药公司建立了长期战略合作关系，包括Immedica、罗氏、辉瑞、协和麒麟、盐野义、坎伯兰制药、第一三共等，建立了一个独特的多元化的产品组合，并拥有多个已上市和处于临床后期阶段的产品，包括孤儿药及专科药品，并将持续从全球范围内引进更多的创新型药物。
关于博鳌乐城罕见病临床医学中心
博鳌乐城罕见病临床医学中心于2020年4月10日创立于中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，维健投资（香港）有限公司、乐城管理局、博鳌未来医院三方共建，并由维健投资（香港）有限公司投资建立。
中心以“与全球同步的速度，致力于将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”为使命；致力于成为中国及东南亚等周边地区罕见病产品最全面最先进、诊疗服务最高端的罕见病临床医学中心。更多信息请关注“博鳌乐城维健罕见病中心”微信公众号。
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