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美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor)用于年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化(CF)患儿，其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1处对ivacaftor有应答的突变。该批准是基于临床和或体外试验数据。

在CFTR基因发生某些类型突变的人群中，细胞表面的CFTR蛋白无法正常发挥作用。ivacaftor被称为CFTR增效剂，是一种口服药物，旨在促进CFTR蛋白将盐和水转运穿过细胞膜的能力，这有助于水合物和清除呼吸道粘液。

该药物目前已在30多个国家上市。此前，该治疗不适用于4个月以下的患者，在美国和欧盟均获批可用于治疗4个月及以上患儿的囊性纤维化。其于2012年首次在美国获得批准，现在是第一个也是唯一一个被批准用于1个月大患儿的CFTR调节剂。

最新的批准基于一项3期非盲研究（NCT02725567）的数据，该研究评估了ivacaftor在24个月以下且具有ivacaftor应答CFTR突变的囊性纤维化患者中的安全性、药代动力学和药效学。

研究结果显示在1个月至小于24个月大儿科患者中ivacaftor的暴露量在成人和6岁及以上儿科患者的暴露量范围内。此外，观察到该年龄段患者与2岁及以上患者的安全性相似。

参考来源：‘Vertex Announces U.S. FDA Approval for KALYDECO® (ivacaftor) to Treat Eligible Infants With CF Ages 1 Month and Older’，新闻发布。Vertex Pharmaceuticals Incorporated；2023年5月3日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。