1月5日至1月8日，备受瞩目的国家医保目录谈判落幕。截至1月16日晚，除新冠治疗药品外，其余谈判结果尚未公布。根据此前国家医保局公示的2022年国家医保目录调整初审名单，共涉及344个品种，其中新进目录品种199个，近八成为独家品种。PD-L/1单抗、CAR-T细胞疗法、罕见病药物、新冠药物等受到关注。
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焦点①：344个药品通过初步形式审查，通过率70%
国家医保局发布数据显示，此轮国家医保目录调整，国家医保信息平台共收到企业申报信息537条，涉及药品490个，344个药品通过初步形式审查，通过比例为70%。与2021年相比，申报和通过初步形式审查的药品数量都有一定增加。
通过率方面，目录外药品比例为60%，目录内药品比例为91%。2022年国家医保局进一步优化了企业申报的内容，丰富了申报资料中对药品提交信息的要求，包括有效性、安全性、经济性、创新性和公平性等，并请企业提交药品信息摘要幻灯片，给予企业更多机会向专家介绍自己的品种。
比起本就在目录内的品种，新进名单的品种更受关注。目录外计划新进品种共199个品种中，有184个为西药，15个为中成药品种。从独家性来看，199个新进品种中，有158个为独家品种，占比79.4%。业内分析认为，此次医保谈判对创新药释放更多的积极信号，给予更多准入的机会。
从初审名单来看，一些价格较为昂贵的药品已通过初步形式审查，如阿加糖酶β、利司扑兰、瑞基奥仑赛等，这些“天价药”能否进入医保尚不得而知。
焦点②：两种新冠口服药谈判成功，辉瑞“出局”
真实生物的阿兹夫定片、辉瑞的奈玛特韦片/利托那韦片组合包装(Paxlovid)、中国中医科学院中医临床基础医学研究所的清肺排毒颗粒3种新冠治疗药品参与此次国家医保目录谈判。
国家医保局医药管理司负责人1月8日介绍，阿兹夫定片、清肺排毒颗粒谈判成功，Paxlovid因生产企业辉瑞报价过高未能成功。该负责人表示，虽然Paxlovid未能通过谈判纳入医保目录，根据近期国家医保局会同有关部门联合印发的《关于实施“乙类乙管”后优化新型冠状病毒感染患者治疗费用医疗保障相关政策的通知》要求，《新型冠状病毒感染诊疗方案(试行第十版)》中的所有治疗性药物，包括Paxlovid、阿兹夫定片、莫诺拉韦胶囊、散寒化湿颗粒等，医保都将临时性支付到2023年3月31日。在此期间，新冠病毒感染的参保患者使用这些药品均可享受医保报销政策。
此外，阿兹夫定片、清肺排毒颗粒经过本次谈判纳入国家医保药品目录后，国家医保药品目录内治疗发热、咳嗽等新冠症状的药品已达600余种。
在医保目录谈判“出局”的辉瑞，正推进与华海药业在中国本地化生产Paxlovid的事项，以保障Paxlovid在中国市场的充足供应。此前，Paxlovid的临时性医保支付价格已经从2300元/盒下调至1890元/盒。
焦点③：“内卷之王”PD-L/1之争就是适应症之争
抗癌药依然是国家医保目录谈判中占比最大的药物品种之一。其中，被业内誉为“内卷之王”的PD-L/1更是2022年医保目录谈判的关注焦点。
截至目前，国内共有13款PD-L/1获批，被誉为国产PD-1“四小龙”的恒瑞医药的卡瑞利珠单抗(PD-1)、君实生物的特瑞普利单抗(PD-1)、百济神州的替雷利珠单抗(PD-1)、信达生物的信迪利单抗(PD-1)均进入初审名单，参加目录内品种增加适应症的谈判。
据新京报记者不完全统计，“四小龙”未被纳入医保的适应症合计12个，涉及鼻咽癌、食管鳞癌、食管癌、食管鳞状细胞癌、胃或胃食管交界处腺癌、非小细胞肺癌6个癌种。其中，食管鳞癌是四家企业在此次医保目录谈判中均申报的适应症，乃竞争激烈的必争之地。
另外，康宁杰瑞2021年11月获批上市的首款创新产品恩沃利单抗(PD-L1)、复宏汉霖2022年新获批上市的“H药”斯鲁利单抗(PD-1)、康方生物2022年6月刚获批上市的靶向人PD-1/CTLA-4的双特异性抗体卡度尼利单抗注射液进入也都进入初审名单。2022年的国家医保目录谈判，跨国药企的四款进口PD-L/1全部缺席，“四小龙”将与本土新晋者之间展开竞争，价格将降至什么位点值得期待。
焦点④：“天价药”CAR-T疗法瑞基奥仑赛“入围”
在2021年医保谈判中，国内首款获批上市的CAR-T细胞疗法——复星凯特的阿基仑赛注射液虽然进入初审名单，被业界寄予厚望，却未进入正式谈判环节。此轮国家医保目录谈判，阿基仑赛甚至未进入初审名单。不过，药明巨诺每支定价129万元的瑞基奥仑赛注射液“入围”，最终能否谈判成功，同样值得期待。
国家医保局在解读初审名单时强调，有一些价格较为昂贵的药品通过初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要进行包括经济性在内多方位严格评审，通过评审的独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价，只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。
除CAR-T疗法外，抗体偶联药物(ADC)也是近几年抗肿瘤领域的热门研究方向之一。截至目前，我国已获批上市的ADC药物共有5款，包括罗氏的恩美曲妥珠单抗、武田的维布妥昔单抗、辉瑞/惠氏的奥加伊妥珠单抗、荣昌生物的纬迪西妥单抗和云顶新耀引进的戈沙妥珠单抗。2021年，纬迪西妥单抗成功经谈判进入国家医保目录，适应症为三线胃癌；维布妥昔单抗谈判失败，恩美曲妥珠单抗则没有进入初审名单。
新一轮国家医保目录谈判，除戈沙妥珠单抗外，其余四款均进入初审名单。其中，纬迪西妥单抗为新增尿路上皮癌适应症谈判。
焦点⑤：利司扑兰等19个罕见病药物进入初审名单
2021年，包括SMA(脊髓性肌肉萎缩症)治疗药物诺西那生钠等在内的7个罕见病药品谈判成功进入国家医保，价格平均降幅达65%，也给其他罕见病群体带来了希望。新一轮国家医保局没有对罕见病药物设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制。2022年启动医保目录谈判工作时，国家医保局也曾明确，会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
进入初审名单的19款罕见病药物，包括赛诺菲旗下的Ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、法布雷病药物注射用阿加糖酶β；武田治疗遗传性血管水肿的药物拉那利尤单抗和戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α；罗氏的SMA治疗药物利司扑兰口服溶液用散等。这19款罕见病药物中，有11款的年治疗费用超过30万，拉罗尼酶、阿糖苷酶α、伊米苷酶三款药物的儿童(按20公斤计算)年治疗费用甚至超过百万。
其实，拉罗尼酶、利司扑兰曾在2021年进入初审名单，最终却未能进入医保。罗氏更是在2022年6月主动将利司扑兰的单价从6.38万元降至1.45万元。业内解读为，罗氏主动降价，体现的是参与医保谈判的诚意。不过，患儿家属珺宝妈妈也跟新京报记者说出自己的担忧，毕竟SMA治疗药物诺西那生钠已被纳入医保，同一种罕见病是否能有两种高值罕见病药物被纳入，抑或是只能二选一？
焦点⑥：13款创新药不参与医保谈判，另寻发展空间
新京报记者梳理发现，正大天晴/康方生物的派安普利单抗、基石药业的舒格利单抗、德琪医药的塞利尼索、石药集团的度恩西布、华北制药的奥木替韦单抗等13款有资格参与医保谈判的创新药，并未参与谈判，创下历年之最。
这13款有资格但未参与谈判的创新药中，多达10款为独家产品，市场上无竞品，如信达生物的佩米替尼、百济神州的达妥昔单抗β、基石药业的艾伏尼布等。还有3款则是身处“内卷”核心的PD-L/1单抗，分别为正大天晴/康方生物的派安普利单抗、誉衡生物的赛帕利单抗、基石药业的舒格利单抗。安信证券分析认为，这3款主要是因为靶点对应适应症范围广、多个同类产品上市已将价格压到极低点等原因。
对于创新药而言，通过参与医保谈判进入国家医保目录，有望快速渗透医院、药店渠道，但大幅降价后，企业可能需要在一定时期内承受大幅降价所带来的业绩压力。选择维持高价，不进入医保，或许是另一条生存之道。
“创新药放弃谈判，肯定是药企有综合考量，无非是考虑到研发、生产、销售等成本，以及企业的商业战略安排。此外，企业对于独家等竞争性强的品种也会比较有自信，不愿意进入医保目录，凭实力来获得市场。”北京中医药大学岐黄法商研究中心主任、医药卫生法学教授邓勇说道。
【专家声音】
国家医保目录动态调整，切实为群众带来实惠和便利
自2018年至今，国家医保目录已先后进行4次调整，建立起“一年一调”的动态调整机制，累计将507种新药、好药纳入目录，切实为群众带来实惠和便利，群众获得感、幸福感大大增加。
通过医保目录调整，实现真正安全系数高、疗效显著、价格亲民等药品和器械耗材能进入定点医疗机构，让宝贵的医保基金使用到“刀刃上”，实现民众求医问药的可及性和经济性，也有效地节约医保经费。同时，通过这套调整机制，发挥激励和引导产业良性发展的作用，鼓励进入医保目录的企业珍惜机会，严格按照生产标准来生产高品质药品器械和耗材，把精力集中在研发和生产上，间接地起到扼制医药商业贿赂等不法行为的作用。
新版医保目录调整公平性强，新机制采用“申报制”，标志着目录外药品的调整范围实现从“海选”向“优选”的转变，极大提高了效率和规范性，同时通过召开座谈会等方式提高了透明度；覆盖面广，取消了目录内原有部分药品的支付限定，新纳入药品进一步满足肿瘤、慢性病、罕见病等疾病治疗用药的需求，填补临床用药空白，丰富了用药层次；而且针对性强，“鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单”和“罕见病治疗药品”，更注重向罕见病患者、儿童等特殊人群倾斜。
对罕见病高值药物应采取差异化保障模式和准入标准
关于“天价药”的支付模式，一直是业界讨论的重点。因为“天价药”即便降价，价格依然不菲，进入医保后的进院难等问题依然横亘在患者面前。
如何打通最后一公里，保障国谈高值药物顺利入院，让药物真正可及？各地应当做好与国家医保政策的政策衔接，建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制，尤其是特药管理政策，对高价国谈药物出台单独的药品保障机制实施方案。在医保基金压力大的地方，管理政策落实有显著作用，也有利于医院平衡好患者利益与考核指标之间的关系。有些省份已经在罕见病领域尝试建立专项支付体系，值得借鉴。
以罕见病为例，在支付保障方面，蔻德罕见病中心提出，对填补临床空白的、全新作用机制且相较现有标准治疗显著改善临床结局的罕见病高值药物，应采取差异化的医疗保障模式和准入标准。在医保准入评估时，考虑到罕见病高价值药物的特殊性，放宽支付阈值或是采取其他卫生技术评估手段，并明确未来续约机制；提高罕见病药物医疗保障统筹层次，以缩小不同地区间保障待遇差异，满足罕见病患者异地就医、异地结算的需求，并提高基金共济能力，有效确保罕见病药物医疗保障的可持续性；基本制度与非基本制度要有机衔接，实现保障能力扩容。
（文章来源：新京报）
