乃至五年、十年，

在攻克恶性肿瘤的挑战面前，

增加的生存期限意味着什么？

一丝生的希望，

却是患者以及其家属

甘愿付出一切努力的渴望。

疾病的一粒灰，掉落到个体身上，便重如泰山。3月是国际骨髓瘤关爱月，广州日报健康有约团队特别探访了多个多发性骨髓瘤患者家庭，寻找全家共同抗癌应对生存“持久战”的群像故事。

这期间，我们看到了父亲的绝望，妈妈的心疼，女儿的不甘……更看到了坚韧的力量贯穿于这些家庭之中，引领他们一路寻药向前。

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，高发于老年人群。

伴随中国社会老龄化的加深，相关数据显示，中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高；患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升，且以大于60岁年龄组为甚。此外，由于MM不可治愈易复发，对于老年患者而言更难以承受。

近年来，随着新药开发与可及的提速、诊疗的规范，初治多发性骨髓瘤（MM）患者的总生存较以往有所改善，然而，难以治愈、复发率高、复发后生存质量较差等问题，仍亟需解决。复发后后线治疗应答率下降的患者和家属们，仍然在急切盼求新的治疗选择。

专家提醒，这种疾病早期特征不明显，容易误诊，早发现、早诊断、早治疗，往往能有更好的生存期和治疗效果。未来，若能开设特别通道，加快创新药物上市、入医保，提高药物可及性，将给多发性骨髓瘤患者家庭带来更多生的希望。

2022年，是健康中国癌症防治行动的中期目标之年，也是“十四五”健康老龄化规划的开局之年，在深入推进健康中国行动，积极应对人口老龄化的路上，多发性骨髓瘤医患的生命之需，正等待全社会各方的助力与支持。

聚焦

科室辗转终被确诊 复发魔咒难逃

“骨外科、胸外科、心内科......辗转多个科室后，我父亲最终被确诊为多发性骨髓瘤。”来自福建的赵娟（化名）讲述，2020年的5月，赵娟58岁的父亲因腰疼前往医院就诊，可换了几个科室都没有查出病因。还好半个月后的一次体检中，父亲血常规结果的异常被发现，最终在血液科经骨髓穿刺检查确诊。

赵娟的父亲确诊时已为多发性骨髓瘤III期，情况严重，必须立即开始治疗。本就话不多的父亲，在得病之后更是沉默寡言，特别是会逃避与医生主动交流，沟通和选择治疗方案的重任落在了赵娟身上。

在此之前，赵娟从未听说过多发性骨髓瘤这个疾病，没有任何概念，她只能马不停蹄地在福建多家医院来回奔波就诊，最终，根据当地医生的建议，以及通过线上问诊和病友群交流等方式搜集到信息，赵娟决定要让父亲接受自体造血干细胞移植治疗。

“做出移植这个决定不容易，父亲很忧虑，我们给他做了很久的思想工作。没想到刚开始住院几天，就经历了同病房接受移植的白血病病人的去世。”赵娟回忆，“亲眼看着他突发脑溢血然后被送去抢救，这对我们冲击力很大，我们感到非常不安”。

好在移植后，父亲恢复得不错，偶尔还会约上三五好友去海边钓鱼，赵娟一家人的心情逐渐明朗起来。

赵娟父亲

可是这样的轻松没有持续很久，今年年初定期复诊时，父亲还是复发了，一家人的情绪再次陷入低落。

目前，医生暂时只是增加了维持治疗的药物剂量，来那度胺从10mg变成25mg，可是这一变，父亲开始出现不耐受，感冒和肺炎来势汹汹，上个月才刚刚出院。面对接下来的复发治疗，赵娟表示：“我们有在看新的治疗方式，不过最重要的是让父亲治疗不要那么痛苦，让他心情能够好一些。”

坚持

“只要有生的希望，就要搏一搏”

“林娜！我求求你了，不要再折腾我了，我现在就这样，我能活一天就是一天，我也不去医院了。”被父亲大声呼喊着女儿全名，林娜（化名）感到心如刀割，是要继续劝说父亲不要放弃希望，还是尊重父亲的意愿选择放弃？这一两难的选择，发生在林娜获悉父亲多发性骨髓瘤复发后。

复发，是这种不可治愈癌症的常见局面，时常带给家庭情感与理智的考验。

大学毕业后林娜就定居青岛，而父母则生活在老家邯郸，从林娜高中前往外市读书起，这一家人一直处于两地分离的状态，真正聚在一起的机会很少。2019年，59岁的父亲快要退休，林娜满心期待着把父母接到青岛团聚，没想到横生变故。

林娜父亲

获悉父亲确诊的消息后，林娜选择了辞职，带着父亲到北京寻找生机，“工作还可以找，女儿以后还有时间陪伴，父亲给予我的时间，却不多了。”

回忆起这几年父亲的治疗经历，林娜感叹不易。第一个化疗阶段，便充满了挑战。林娜父亲因为对其中一种药物副作用反应大，爆发了严重的神经炎，没日没夜地疼痛，甚至数月无法下床。之后的自体造血干细胞移植更是充满艰辛，因为防疫要求，父亲只能独自一人呆在移植仓内20多天。药物反应带来的痛苦，让在医院工作几十年见惯生死的父亲，最后时刻也几近崩溃。

然而，仅在移植完的半年后，2021年4月，林娜的父亲再次复发。

这一次，当父亲要选择放弃时，林娜完全没有做好心理准备，她很关注创新治疗方案，并保持开放态度：“只要父亲还有药物可以使用，我肯定不会放弃。骨髓瘤这个病始终都无法痊愈，无法根治，所以对于患者家属来说，有一线的希望，或者是对他好的这种方式，我从我自己的心里出发，都愿意去尝试。”

心声

他们一直在寻找 好好活着的方法

“近年来新药推出速度加快，骨髓瘤的疗效大幅提升。在20世纪80年代，中位的生存时间是一两年，有了自体移植后生存期达到了两三年，这几年多种新药推出后，目前，中国患者的中位生存期达到了四到六年的水平。” 南方医科大学南方医院血液科副主任，淋巴瘤和浆细胞疾病亚专科主任魏永强教授介绍。

活下去，对于相当一部分患者家庭来说，已是一份奢侈的慰藉；而好好活下去，则更是一个需要长久奋斗的终极目标。家属们一边积极鼓励着患者，一边也在暗自担忧再次复发的可能。已经是多线用药才“抢”来这些时间，之后如果再复发该怎么办？

“复发后我们选择了新的治疗方法，如今病情稳定下来，父亲已经如愿搬到了青岛与我一起生活，享受到天伦之乐，对于他来说，已经感到很完满了。”林娜表示，“患病以后不管是中秋，还是母亲的生日、父亲的生日、我的生日或孩子的生日，我们家庭都没有缺席过。” 父亲病情稳定后，林娜在青岛找到了一份新的工作，同时也与北京专家保持联系，密切关注着复发多发性骨髓瘤新药与新治疗方案的进展情况，“到现在这个阶段，接下来的每一步可能都是未知的。我还在看一些新药的试验组，万一父亲再复发，我要有所准备。”

对于赵娟而言，自从年初获悉父亲生化复发，如今正在四处奔波考虑要不要更换治疗方案。“医生说移植后前两年最关键，没有复发的话就可以有更长的生存期，没想到还是逃不过” ，赵娟自己也有些迷茫，“我们计划去北上广的医院寻找更优质的医疗资源，看有没有更好的治疗方法或者比较前沿的新药试验组，适合父亲这类接受过自体移植又复发的群体。另外，我们也有了解到其实在国外还有其他的骨髓瘤新药，未来也许国内也能用上，这让我们也多了一些希望。”

“很多病人确诊就为时太晚，有的疾病进展、身体残疾，有的已经无法找到合适的治疗方案，这些患者即便接受治疗后，后期的生活质量也受很大影响。”魏永强有时候也很无奈，“骨髓瘤就是这样，有的患者到最后确实是耐药了，用了各种方法和手段还是控制不住。这么多年来，感触的地方真的有很多。”

调查

对复发的恐惧是心中最大的坎

对于林娜和赵娟两个家庭而言，父亲都是多发性骨髓瘤患者，他们患病时间窗接近，又同是复发，但是因为个体不同，治疗方案却难以相互参考。不过看到类似的“战友”在身边，他们心中的焦虑也有所缓和。

2019年，顾洪飞创办了“骨髓瘤之家”，目前已汇集了数百位患者以及其家属。相对于其他患者组织，骨髓瘤之家的规模并不大，顾洪飞坦言：“与其他的疾病相比，骨髓瘤患病群体发病的大多是老年人。他们与外界沟通少，又不愿意过多打扰子女，很多时候情绪总是往肚子里咽，因此他们的现实需求常常会被忽视。如何通过患教活动去影响这批特殊的大龄患者，引起社会对他们的关注，是我们不断在思考的课题。”

在“骨髓瘤之家”里，参与日常沟通最多的还是患者子女。在运营中，顾洪飞发现了一个普遍情况：虽然子女想要尽力去帮助父母，然而他们自己内心也充满痛苦。父母常因为后续复发不断遭罪，而正值壮年的他们有时不得不放下工作，陪护在侧，这都会给家庭带来很大经济和精神压力。顾洪飞表示：“在未来，我们希望能在组织内部沉淀病友成功治疗的真实经历，缓解子女们的精神压力，让他们面对复发时也更有底气。”

不少子女会努力“做功课”，希望给老人提供毒性低，治疗效果又好的综合方案。顾洪飞解释：“如果首次治疗疗效不好，（疾病）复发难治了以后，这些子女就会特别慎重。因为父母年纪大了，在治疗耐受性方面较差，又伴有并发症，所以他们现在非常关注复发后线治疗的新药。”

找到合适的后线新药选择并不容易。这十多年来，虽然获批了不少新药，但是对于复发难治的患者而言，每个人此前的治疗、用药情况都不一样，有的对某种药物副作用大，有的联合用药出现问题，有的出现耐药。在现有药物方案中，还是有患者难以找到合适药物。

“近年来，国家政策在鼓励创新药物先行先试，相信在这些政策中，也有新药能为患者和家属带来切实获益。我们也呼吁有更多国内创新公司加快研发，并且期待国外优质企业将更多新型药物尽快引入中国，给病人带来更多选择。”顾洪飞表示。

对话专家

提高创新药物可及 切实助力患者之需

“现今中国的老龄化越来越严重，老龄化严重后老年人的比例越高，可以预见骨髓瘤患者以后所占的比重也会越来越大。”魏永强表示。数据显示，多发性骨髓瘤在我国的发病年龄大约在59岁左右，发病的趋势随着年龄增加而增高。

魏永强介绍，骨髓瘤在欧美国家关注度很高，药物研发投入大，这几年有关的药物上市非常快。2000年之前，治疗这种疾病的药物还很少，这二十年新药呈现井喷式的发展，目前主流药物主要包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体三大类，而这些年新药比较多的是在单克隆抗体领域，尤其是CD38单克隆抗体等单抗药物；此外，造血干细胞移植的地位依然巩固；而CAR-T治疗在骨髓瘤领域的疗效仍待更多探索。

“尽管我们现在有这么多的治疗手段，但未被满足的需求实际上还是有的。”魏永强补充，新药增加后，骨髓瘤的疗效大幅提升，但与欧美发达国家仍有差距，“欧美一些发达国家，标危患者中位生存期可达到七到十年，有的高危也超过五年时间，无进展生存期也更长，这主要得益于他们药物研发快，应用广泛，药物的可及性更好一些。”魏永强表示，就目前而言，骨髓瘤的药物选择仍然有限，可供医生判断病人个体化治疗的靶点也有限，“治疗时经常用到联合药物，有一代药物出现副作用或者疗效不好，就要考虑放弃这一代或更老的药物，所以看似药物品种很多，实际上用药的时候可供选择还是非常有限的。”

专家表示，提高药物可及性，可以给患者带来更多选择。“有一款新药在海南博鳌上市了，当时需要用药的患者需要飞到当地医院，就诊后开药再回来找回原来的主治医生复诊，很多患者不愿意这样更换医院和医生，信任度不高，因此患者在药物可及性方面有一定难度。”专家建议，在期待粤港澳大湾区的“港澳药械通”能尽快实现新药可及之余，也希望可以有更多绿色通道，在一些新药还没在国内上市之前，也能够让患者有机会以合法、畅通的方式尽快拿到创新药物。

提醒

早诊早治规范治疗 提升患者生存质量

《国务院关于实施健康中国行动的意见》中指出，倡导积极预防癌症，推进早筛查、早诊断、早治疗，降低癌症发病率和死亡率，提高患者生存质量。加强癌症防治科技攻关。加快临床急需药物审评审批。到2022年和2030年，总体癌症5年生存率分别不低于43.3%和46.6%。

“一定要强调早发现、早诊断、早治疗，而且给予规范的治疗，这样才能最根本地改善患者生存情况以及生活质量，而不是等到延误之后病人出现了骨折、出现了肾功能衰竭再去治疗，就算治的效果再好，也可能带来身体的一些残疾，影响后续的生活质量，这都是目前未被满足的现状，这些现象是存在的。”

魏永强表示，曾有一家大型三甲医院统计，多发性骨髓瘤的患者，竟然分布在医院的23个科室，有的没有得到确诊就离开医院了，有的因为辗转科室耽误了治疗，“有的患者以为骨折要去骨科打骨钉，现在骨科看到怀疑案例，先不忙着打骨钉了，直接送到血液科排查。”魏永强联合了中山大学肿瘤防治中心、广东省人民医院两家医院的相熟医生组成“拍档”，多年坚持巡回公益医学讲座，如今越来越多医院其他科室的医生了解到这种疾病。

专家提醒，多发性骨髓瘤是一种浆细胞肿瘤，其发展具有几个阶段的过程。中老年人应重视每年定期体检，尽量通过一些早期症状早诊早治：

● 第一阶段为意义未明的单克隆免疫球蛋白血症，肝功能检查中发现球蛋白偏高，以及出现蛋白尿导致尿泡沫增多的情况，都需提起警惕。

● 第二阶段是无症状骨髓瘤，这时候患者的异常免疫球蛋白进一步升高，肝功能检查中可发现球蛋白偏高或者偏低的情况，但患者仍然没有症状。

● 第三阶段即多发性骨髓瘤，如无缘无故骨头痛、胸腰椎疼痛、肾损害、贫血、血钙高、容易感染等情况，都有可能是多发性骨髓瘤在发出警报。

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